"Lijekovi nukleinske kiseline" koriste "nukleinsku kiselinu", koja se odnosi na tvari kao što su DNA i RNA koje kontroliraju genetske informacije, kao lijekove.Oni omogućuju ciljanje molekula kao što su mRNA i miRNA koje se ne mogu ciljati tradicionalnim lijekovima niske molekularne težine i lijekovima s antitijelima, a velika su očekivanja od ovih lijekova kao farmaceutskih proizvoda sljedeće generacije.Globalno se provode aktivna istraživanja jer se očekuje da će dovesti do stvaranja lijekova koji su prije bili nepopravljivi.
S druge strane, istaknuto je da razvoj lijekova nukleinskih kiselina ima problema koje treba prevladati, uključujući "(i) nestabilnost molekula nukleinskih kiselina u tijelu", "(ii) zabrinutost zbog nuspojava lijekova" i "(iii) poteškoće u sustavu za isporuku lijeka (DDS)."Također, japanske tvrtke zaostaju u razvoju lijekova nukleinske kiseline zbog monopolizacije dominantnih patenata nukleinske kiseline od strane kompanija u Europi i SAD-u, što uzrokuje smetnje japanskom razvoju.
Karakteristike lijekova nukleinskih kiselina
"Lijekovi nukleinske kiseline" tehnologija su nove generacije za otkrivanje lijekova s potpuno drugačijim mehanizmom djelovanja od tradicionalnih farmaceutskih proizvoda.Također se odlikuje sposobnošću da se lako proizvodi u molekulama umjerene veličine i potencijalom da pokaže učinkovitost i sigurnost koja nadilazi one lijekova s antitijelima.Zbog ovih svojstava postoji očekivanje da će se lijekovi nukleinske kiseline primjenjivati kod raka i nasljednih poremećaja koje je prije bilo teško liječiti, kao i kod bolesti poput gripe i virusnih infekcija.
Vrste lijekova nukleinskih kiselina
Lijekovi nukleinske kiseline koji koriste DNA i RNA uključuju one koji ciljaju nukleinske kiseline u fazi u kojoj se protein sintetizira iz DNA genoma (kao što su mRNA i miRNA) i one koji ciljaju proteine.
Vrste i karakteristike lijekova nukleinskih kiselina (lijekovi za profilaksu i liječenje)
Postoje lijekovi nukleinske kiseline različitih vrsta i karakteristika prema ciljevima i mehanizmima djelovanja.
| Tip | Cilj | Mjesto radnje | Mehanizam djelovanja | Sažetak |
| siRNA | mRNA | Unutar stanice (citoplazma) | cijepanje mRNA | Dvolančana RNA s cijepanjem mRNA homolognesekvenca (siRNA), jednolančana ukosnica RNA (shRNA), itd.s učinkom prema principu RNAi |
| miRNA | mikroRNA | Unutar stanice (citoplazma) | zamjena mikroRNA | Dvolančana RNA, miRNA jednolančane ukosnice RNAili se njegova mimika koristi za jačanje funkcije miRNA pogoršanapo poremećajima |
| Antismisao | mRNA miRNA | Unutar stanice (u jezgri, citoplazmi) | Degradacija mRNA i miRNA, inhibicija spajanja | Jednolančana RNA/DNA koja se veže na ciljnu mRNAi miRNA da izazovu degradaciju ili inhibiciju,ili djeluje na preskakanje egzona prilikom spajanja |
| Aptamer | Protein (izvanstanični protein) | Izvan ćelije | Funkcionalna inhibicija | Jednolančana RNA/DNA koja se veže na ciljni proteinna sličan način kao antitijela/DNA |
| Mamac | Protein (faktor transkripcije) | Unutar stanice (u jezgri) | Inhibicija transkripcije | Dvolančana DNA s identičnim slijedom veznog mjestaza transkripcijski faktor, koji se veže na transkripcijski faktorzahvaćenog gena za suzbijanje ciljanog gena |
| ribozim | RNA | Unutar stanice (citoplazma) | cijepanje RNA | Jednolančana RNA s funkcijom enzima za vezanje i cijepanjeciljne RNA |
| CpG oligo | Protein (receptor) | Površina stanice | Imunopotencijacija | Oligodeoksinukleotid s CpG motivom (jednolančana DNA) |
| ostalo | - | - | - | Lijek nukleinske kiselines osim gore navedenih koji djeluju naaktivirati urođeni imunitet, kao što je PolyI:PolyC (dvolančana RNA)i antigen |
Vrijeme objave: 25. srpnja 2023
